Молекулярные биологи Университета Кейс Вестерн резерв (США) синтезировали первый искусственный прион человека. Это поможет разработке методов лечения прионных заболеваний, поскольку животные модели не подходят для оценки эффективности терапии. На настоящий момент такие болезни, поражающие и разрушающие мозг, являются неизлечимыми.
Прионы — это особый класс инфекционных агентов, представляющих собой белки с аномальной структурой. Они способны катализировать превращение нормальных мембранных белков PrP в такие же прионы. В результате запускается цепная реакция, в ходе которой образуется большое количество аномальных молекул. Последние связываются друг с другом, образуя амилоиды — растущие белковые агрегаты, которые накапливаются в тканях и вызывают ее повреждение. При болезни Крейтцфельдта — Якоба (губчатая энцефалия) разрушается кора больших полушарий и других отделов мозга, что неизбежно приводит к смерти больного.
Ученые уже научились синтезировать прионы, поражающие организм грызунов, но, как показали эксперименты на гуманизированных животных (с внедренными человеческими генами), эти белки не способны заражать людей. В ходе новой работы исследователям удалось создать патогенный для человека прион из генетически модифицированного белка PrP, ДНК которого была внедрена в бактерию Escherichia coli. Биологи также обнаружили, что белок ганглиозид GM1, участвующий в регенерации нервных тканей, способствует размножению прионов и передаче болезни от больного человека здоровому.
Кроме того, оказалось, что скорость репликации прионов, инфекционность и уязвимость определенных структур мозга определяется не присутствием неправильно свернутых белков как таковых, а модификациями в структуре молекулы, в частности С-терминального домена — фрагмента, находящегося на одном из концов соединения.
