НАМ 12 ЛЕТ
беЛн.бу - Белорусский, народный портал

В ходе терапии ученые синтезировали короткие одноцепочечные фрагменты РНК, помещали их в липосомы и инъецировали в кровь пациентам. Последовательность интерферирующих РНК (siRNA) была комплементарна одному из участков матричной РНК белка транстиретина, повышенный синтез которого в печени приводит к одной из форм амилоидоза. Соединившиеся вместе молекулы образовали двухцепочечные фрагменты, которые затем активно уничтожались клеткой. В результате синтез транстиретина замедлялся или прекращался полностью, причем этот эффект сохранялся на протяжении нескольких недель.

Наиболее известным вариантом амилоидоза (строго говоря, это несколько разных заболеваний) является болезнь Альцгеймера. В данном исследовании приняли участие больные транстиретиновым амилоидозом, у которых в первую очередь страдает печень, где синтезируется лишний белок. Однако даже пересадка печени неспособна полностью излечить пациентов, так как транстиретин продолжает синтезироваться в других органах.

В ходе терапии снижение уровня транстиретина достигало 80 процентов у некоторых больных и иногда сохранялось на отметке вдвое ниже исходной на протяжении 28 дней. Здоровые добровольцы, которым ввели экспериментальный препарат, при этом столкнулись только с небольшими аллергическими реакциями в момент внутривенного введения лекарства. По словам независимых экспертов, мнение которых приводит Science Now, новые данные позволяют перевести метод РНК-интерференции из категории исследовательских в категорию медицинских. При этом специалисты подчеркивают, что он не всегда может быть столь же эффективен: «Жировые капсулы хорошо поглощаются клетками печени, но мне неясно, как они будут действовать на другие ткани», — говорит специалист по молекулярной генетике Джон Росси.

В лабораторных условиях РНК-интерференция используется для избирательного отключения синтеза интересующих исследователей белков. В природе этот же процесс отвечает за борьбу клеток с некоторыми вирусами и при регуляции экспрессии генов.